La semana pasada comenté las bases de las terapias génicas. Una de las cuestiones fundamentales es que había una gran número de terapias que están basadas en la utilización de virus como vectores (transportadores) de los genes corregidos hacia las células del organismo.
El uso de los virus, aunque por sí mismos no puedan causar ninguna enfermedad, tiene algunos inconveniente.
Estos inconvenientes principalmente son la detoxificación por parte del hígado y que no se pueden transportar genes muy grandes, y que en muchos casos, los virus no son selectivos de un determinado tejido que es lo que realmente interesa normalmente.
En ocasiones además hay un efecto secundario grave que es la estimulación del desarrollo de tumores.
En la revista Nature Biotechnology se ha publicado un trabajo sobre el uso de otras alternativas basadas en tecnologías como las nanopartículas lipídicas para transportar estos genes, de forma que se evitan todos los problemas de lo virus.
Si te interesa profundizar en el tema puedes leer el trabajo (en inglés).
Mencioné la semana pasada la tecnología CRISPR-cas9, el corta pega del ADN, aunque esto sólo es útil en casos de leucemias y células sanguíneas.
Para saber más
Antecedentes
Las terapias génicas están en investigación desde hace mucho tiempo. La primera terapia génica desde el punto de vista técnico data del año 1961. El primer ensayo clínico tuvo lugar en 1970 y el siguiente no tuvo lugar hasta 1980. Esto da una idea de lo despacio que avanzan algunas técnicas tanto por su dificultad como por prudencia médica.
Por qué es importante
Estamos inmersos en una época revolucionaria en muchos aspectos y la medicina es uno de ellos. En particular, las terapias génicas se van a multiplicar en los próximos años de acuerdo a las predicciones de los expertos.
Siguiente paso
Los tratamientos son complejos y costosos, por el propio hecho de cómo se aplican, pero además lo son por lo que supone de amortizar años de investigación y desarrollo. Lo que deseamos es que no sólo proliferen sino que se puedan reducir los costes y que las pueda disfrutar todo el mundo independientemente de su condición económica.
