Es posible que ya te hayas enterado de que las autoridades sanitarias de Reino Unido han aprobado la primera terapia génica basada en CRISPR contra la anemia falciforme y la beta talasemia, enfermedades de la sangre que afectan a la malformación de los glóbulos rojos.
Aplicando tecnología CRISPR de corta-paga del ADN se han logrado modificar las células precursoras del organismo de los pacientes para que produzcan glóbulos rojos sanos.
Ante esta noticia hay varias cosas que decir.
En primer lugar, que no se trata de la primera terapia génica para una enfermedad de la sangre que está aprobada tanto en Europa como en EEUU.
La novedad de este caso es que se ha usado tecnología CRISPR para arreglar el ADN de las células precursoras sanguíneas.
Hace unos meses escribí un artículo sobre la situación de las terapias génicas en el mundo.
Ya en aquel momento comentaba una de las problemáticas de estas terapias, al igual que ocurre con la nueva terapia aprobada basada en tecnología CRISPR de copia-pega de ADN: el precio.
El gran reto de la comunidad científica y de las farmacéuticas desarrolladoras de estas terapias es conseguir que sean accesibles a todo el mundo.
Como dice el doctor Montoliú, no hay nada peor que saber que tu hijo tiene una enfermedad mortal que se puede curar pero que no te puedes permitir porque la cura es demasiado cara.
Estamos hablando de entre 2 y 3 millones de euros por tratamiento. No se trata de que las farmacéuticas quieran enriquecerse, al contrario, hay terapias génicas aprobadas en Europa que no se administran porque son demasiado caras y no existe posibilidad de bajar su precio hoy en día. Las farmacéuticas son las primeras interesadas en aplicar estas terapias a la mayor cantidad de pacientes.
Otra cuestión al respecto de CRISPR es que en los próximos años vamos a ver cómo aumentan las terapias génicas disponibles. Llegará un momento en que los ciudadanos de los países con mejores sistemas de salud exigirán a sus gobiernos la subvención de estas terapias.
Por concluir con la terapia para la anemia falciforme y la betatalasemia recién aprobada, decir que hay que realizar un seguimiento a largo plazo para asegurarse de que no habrá efectos adversos indeseados. Cuidado, que esto no es la panacea para todo, y el desarrollo de estas terapias no está exento de riesgos.
Aunque como ya sabes, yo apuesto por que en el futuro este tipo de terapias van a curar centenares de enfermedades alrededor del mundo.
Hasta pronto.
Ignacio de Miguel
